2018年8月至2024年3月期间，美国和欧洲43个研究中心共入组106例患者。其中72例接受FLAG-IDA方案作为基础化疗，34例接受HAM方案；29例患者接受中剂量阿糖胞苷巩固治疗，32例患者桥接至HSCT。试验组（化疗+Crenolanib）52例，对照组（单纯化疗）54例，两组基线特征均衡可比。中位年龄为55岁（范围：19-75岁），25%的患者≥65岁。94例为FLT3-ITD突变，7例为FLT3-TKD突变，5例同时存在ITD+TKD双突变；95例已知NPM1状态的患者中，59例（62%）存在NPM1共突变。47%（n=50）的患者为末次治疗后6个月内复发或难治性疾病。患者既往治疗暴露程度较高，69%（n=73）曾接受至少一种FLT3 TKI治疗，27%（n=29）接受过≥2线治疗，25%（n=26）曾接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。
试验组52例患者中，诱导治疗期间发生的值得关注的3/4级不良事件包括：胃肠道出血8例（15%）、肝功能指标（LFT）升高8例（15%）。全组共发生12例治疗相关死亡（试验组7例，对照组5例），死亡原因包括
全人群分析（106 例）：试验组CR/CRi率为 60%（31/52），显著高于对照组的39%（21/54）；对照组难治性疾病发生率为59%（32/54），高于试验组的34%（18/52）。中位随访37.3个月时，试验组中位EFS显著改善（3.4 个月 vs 0.0 个月；HR=0.64；p=0.0145）；总生存期（OS）呈数值改善趋势（10.4 个月 vs 8.7 个月；HR=0.83；p=0.3958）。
NPM1/FLT3共突变亚组分析（59 例）：试验组CR/CRi率为70%（23/33），高于对照组的46%（12/26）；难治性疾病发生率从对照组的54%（14/26）降至试验组的27%（9/33）。中位EFS从对照组的0.0个月显著延长至试验组的6.1个月（HR=0.53；p=0.0162）；更重要的是，试验组中位OS从对照组的6.3个月显著延长至12.4个月（HR=0.53；p=0.0314）。
马军 教授
主任医师，教授，博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主席
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长
白血病·
参考文献：
Thomas Cluzeau, et al. 2025 ASH. Abs25-7396.
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